cystisk fibros (CF) är en autosomal recessiv sjukdom som kännetecknas av kronisk lung-och sinus sjukdom, nedsatt mukociliär clearance (vilket leder till återkommande lunginfektion), pankreasinsufficiens, förhöjda svettkloridnivåer och manlig infertilitet., Cystisk fibros transmembrane conductance regulator (CFTR) är en cAMP-reglerad kloridkanal i plasmamembranet av epitelceller som kantar lungan, bukspottkörteln, lever, tarmar, svettkanalen och epididymis. Genetiska mutationer i CFTR påverkar dess syntes, bearbetning och transport till plasmamembranet och/eller hindrar dess funktion som en kloridkanal och ledande regulator. Forskning pågår på flera fronter, inklusive inhalationsmedel, antiinflammatoriska behandlingar och pankreasersättningsterapi., Vidare har förbättrad förståelse för de molekylära mekanismer som leder till CFTR-dysfunktion stimulerat utformningen av terapeutiska strategier som syftar till att återställa CFTR-funktionen eller ”proteinreparationsterapi”. Nya kliniska prövningar har visat att dessa ingrepp har förmågan att återställa en viss nivå av CFTR-Funktion in vivo., Denna översyn kommer att ge en översikt över de senaste kliniska prövningarna som undersöker nya terapeutiska metoder i CF utformade för att behandla kronisk luftvägsinfektion, minska inflammation och förbättra pankreasenzymtillskott samt studier som tar itu med den största terapeutiska utmaningen-återställa funktionen av CFTR-proteinet.