Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv lidelse preget av kronisk lunge og sinus sykdom, nedsatt mucociliary bakkeklaring (som fører til tilbakevendende lunge infeksjon), bukspyttkjertelen nyrefunksjon, forhøyet svette chloride nivåer og mannlig infertilitet., Cystisk fibrose transmembrane konduktans regulator (CFTR) er en cAMP-regulert klorid kanal i plasma membran av epiteliale celler fôr lunge, bukspyttkjertel, lever, tarm, svette duct, og bitestikkel. Genetiske mutasjoner i CFTR påvirke sin syntese, behandling og transport til plasma membran og/eller hindre dens funksjon som en klorid kanal og konduktans regulator. Forskning pågår på flere fronter, inkludert inhalational agenter, anti-inflammatorisk behandlinger, og bukspyttkjertelen erstatning terapi., Videre, bedre forståelse av de molekylære mekanismene som fører til CFTR dysfunksjon har stimulert til utformingen av terapeutiske strategier som tar sikte på restaurering av CFTR-funksjon, eller «protein repair terapi». Nyere kliniske studier har vist at disse tiltakene har evnen til å gjenopprette noen grad av CFTR-funksjonen in vivo., Denne gjennomgangen vil gi en oversikt over nyere kliniske studier som undersøker nye terapeutiske tilnærminger i CF utviklet for å behandle kronisk luftveisinfeksjon, redusere betennelse, og forbedre bukspyttkjertelen enzym tilskudd så vel som forsøk å ta opp de største terapeutisk utfordring–gjenopprette funksjon av CFTR proteinet.