cystische fibrose (CF) is een autosomaal recessieve aandoening gekenmerkt door chronische long-en sinusziekte, verminderde mucociliaire klaring (leidend tot recidiverende longinfectie), pancreasinsufficiëntie, verhoogde zweetchloridespiegels en mannelijke onvruchtbaarheid., Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) is een cAMP-geregeld chloride kanaal in het plasmamembraan van epitheliale cellen die de long, pancreas, lever, darmen, zweetkanaal, en de epididymis. De genetische veranderingen in CFTR beà nvloeden zijn synthese, verwerking, en vervoer naar het plasmamembraan en/of belemmeren zijn functie als chloridekanaal en geleidingsregelgever. Het onderzoek gaat verder op meerdere fronten met inbegrip van inhalatiemiddelen, anti-inflammatoire behandelingen, en pancreasvervangingstherapieën., Verder heeft een beter begrip van de moleculaire mechanismen die leiden tot CFTR disfunctie het ontwerp van therapeutische strategieën gericht op herstel van CFTR functie, of “protein repair therapy”gestimuleerd. Recente klinische proeven hebben aangetoond dat deze interventies de capaciteit hebben om één of ander niveau van CFTR-functie in vivo te herstellen., Deze review zal een overzicht geven van recente klinische studies die nieuwe therapeutische benaderingen in CF onderzoeken ontworpen om chronische luchtweginfecties te behandelen, ontstekingen te verminderen en pancreasenzymsuppletie te verbeteren, evenals studies die de grootste therapeutische uitdaging aanpakken-het herstellen van de functie van het CFTR-eiwit.