Cystisk fibrose (CF) er en autosomal recessiv lidelse karakteriseret ved kroniske lunge-og sinus sygdom, nedsat mucociliary clearance (hvilket fører til tilbagevendende lunge-infektion), pancreas insufficiens, forhøjet sved-chlorid niveauer og mandlig infertilitet., Cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) er en cAMP-reguleret chloridkanal i plasmamembranen i epitelceller, der forer lungerne, bugspytkirtlen, leveren, tarmene, svedekanalen og epididymis. Genetiske mutationer i CFTR påvirker dens syntese, behandling og transport til plasmamembranen og/eller hindrer dens funktion som en chloridkanal og konduktansregulator. Forskning foregår på flere fronter, herunder inhalationsmidler, antiinflammatoriske behandlinger og bugspytkirteludskiftningsterapier., Desuden har forbedret forståelse af de molekylære mekanismer, der fører til CFTR-dysfunktion, stimuleret designet af terapeutiske strategier rettet mod restaurering af CFTR-funktion eller “proteinreparationsterapi”. Nylige kliniske forsøg har vist, at disse interventioner har evnen til at gendanne et vist niveau af CFTR-funktion in vivo., Denne undersøgelse vil give et overblik over de seneste kliniske forsøg, der undersøger nye terapeutiske tilgange i CF udviklet til behandling af kroniske luftvejs-infektion, reducere inflammation, og forbedre pancreas enzym tilskud samt forsøg tackle den største terapeutiske udfordring–genoprette funktionen af CFTR-protein.